#Nusinersén muestra eficacia en la #atrofiamuscularespinal infantil. #AME

Originally posted 2017-01-23 09:14:12.

 

Los resultados de un estudio de escalación de dosis de fase II indican que el oligonucleótido antisentido nusinersén promueve el desarrollo motor en infantes con atrofia muscular espinal, un desorden neurológico causado por la ausencia de una proteína promotora de la supervivencia neuronal, denominada SMN1. El mecanismo de acción de nusinersén consiste en optimizar el uso de la proteína alternativa SMN2, que de otro modo es incapaz de suplir la función de SMN1.

Esta entrada fue publicada en Sin categoría. Guarda el enlace permanente.

Deja un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *