El #NICE publica las guías que recomiendan el acceso al fármaco ‘#Translarna’ para los niños con distrofia muscular de #Duchenne. #DMD #ataluren

Originally posted 2016-07-22 08:49:22.


El Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Clínica (NICE, por sus siglas en inglés) acaba de publicar las guías oficiales sobre el uso del fármaco Ataluren, registrado por PTC Therapeutics con el nombre de ‘Translarna’, para el tratamiento de los niños que sufren distrofia muscular de Duchenne (DMD) que presentan la mutación sin sentido, mayores de 5 años y que conservan su capacidad de andar.

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